9月17日至19日，第29届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在泉城济南举行。19日上午，CSCO尿路上皮癌专家委员会“尿路上皮癌靶免时代的保器官治疗”专场会精彩启幕，三十余位业内知名专家领衔主讲与研讨，两百余位领域学者现场参会，共同分享全球尿路上皮癌领域最新进展。
北京大学第一医院何志嵩教授、北京大学肿瘤医院郭军教授、天津医科大学肿瘤医院姚欣教授共同担任专场会主席。
专场会现场座无虚席，学术氛围浓厚。九项口头报告中，维迪西妥单抗独占四席，覆盖了保肾、保膀胱、新辅助及辅助挽救等多个研究方向。会议传递出清晰信号：在RC48-C016研究成果确立了HER2表达晚期尿路上皮癌一线治疗新标准之后，维迪西妥单抗并未止步于延长患者生存，而是将目光投向更远处的器官留存。
01
高危上尿路尿路上皮癌：
疗效导向的保肾新策略
对于高危上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者，根治性肾输尿管切除术一直是标准治疗，但代价是失去一侧肾脏。如何在确保肿瘤控制的前提下保留肾脏功能，是临床亟待突破的难题。上海交通大学医学院附属仁济医院黄吉炜教授报告的一项前瞻性DISTINCT-ⅠⅡ期临床研究，首次探讨了新辅助维迪西妥单抗联合免疫治疗后，根据疗效反应选择保肾手术治疗高危UTUC的可行性及肾功能保护价值。
结果显示，20例高危UTUC患者中位随访17.0个月，1年肾脏完整无事件生存率（KI-EFS）达70%，14例患者成功避免了根治性肾输尿管切除术。新辅助治疗后临床完全缓解（cCR）率从诱导治疗后的25%上升至保肾手术后的75%；1年无病生存率达85%。15例患者接受保肾手术，其中9例行内镜铥激光消融，6例行节段输尿管切除联合区域淋巴结清扫。值得注意的是，所有局部复发均发生于内镜消融患者，节段输尿管切除患者未观察到复发。
保肾的获益不仅体现在肿瘤控制上，更直接反映在肾功能保护中：保肾组1年估算肾小球滤过率中位变化为+1.9%，而根治性手术组为-29.2%。安全性方面，3级及以上治疗相关不良事件（TRAEs）发生率仅为10%，未发生治疗相关死亡。该研究首次表明，对经严格筛选的局限性高危UTUC患者，新辅助系统治疗联合反应适应性保肾手术显示出初步可行性和一定抗肿瘤活性，并可能有助于保留肾功能。
02
肌层浸润性膀胱癌：
两种保膀胱新路径的探索与突破
保膀胱治疗是肌层浸润性膀胱癌（MIBC）治疗领域最受关注的焦点之一。本次会上，两项关于维迪西妥单抗联合免疫治疗用于保膀胱策略的研究先后亮相，分别从“手术+药物”和“放疗+药物”两个维度，给出了不同解题思路。
探索一：最大化TURBT+PLND+维迪西妥单抗联合免疫治疗，直面保膀胱淋巴结转移挑战
近年来，保膀胱治疗下患者的临床完全缓解（cCR）率逐步提升，但淋巴结转移问题始终未得到明显改善，尤其是HER2过表达患者风险更高，对MIBC的保膀胱治疗构成重大挑战。中山大学孙逸仙纪念医院蓝天杭教授报告的一项前瞻性临床研究，通过最大化经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）联合盆腔淋巴结清扫（PLND）强化局部治疗，同时叠加维迪西妥单抗与特瑞普利单抗的系统治疗，构建新型保膀胱治疗模式。
研究结果显示，截至2026年5月，31例患者入组，其中17例患者于第12周进行疗效评估，14例（82.35%）达到临床完全缓解，1 例达到疾病稳定(SD)；13例接受TURBT+PLND的患者中，92.3%达到病理完全缓解。安全性方面，≥3级TRAEs发生率为16.13%，未发生4-5级不良事件。这一研究表明，最大化 TURBT 术后维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗及 PLND 的新型保膀胱方案，初步显示出良好的疗效与安全性，长期结局有待进一步随访验证。
探索二：新辅助靶免联合后放疗保膀胱，100%保膀胱率
四川大学华西医院沈亚丽教授报告的HOPE-03 Ib/II期临床研究则开辟了另一条新路径：维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗新辅助治疗后，无疾病进展患者接受根治性膀胱切除术或以放疗为基础的保膀胱治疗。
结果显示，59例入组患者全部完成新辅助治疗，完成新辅助治疗的患者中，38例达到临床完全缓解（cCR），16例达到部分缓解（PR），2例达到疾病稳定(SD)，总体客观缓解率（ORR）达91.5%，疾病控制率（DCR）达94.9%。44例患者接受以放疗为基础的保膀胱治疗，其中42例（95.5%）达到cCR。
中位随访24.3个月，中位无事件生存期(EFS)和肿瘤特异性生存期(CSS)均未达到；12个月和24个月EFS率分别为92.8%和89.4%，对应CSS率分别为100.0%和94.3%。截至末次随访，所有存活患者均保留了膀胱，保膀胱率达100%。安全性方面，3-4级毒性发生率仅为12.1%，未出现治疗相关死亡病例。该研究证明维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗新辅助治疗HER2表达局部晚期MIBC患者显示出显著抗肿瘤活性和良好安全性，可有效促进肿瘤降期，并为后续放疗保膀胱治疗创造机会；长期随访结果显示出良好的保膀胱疗效和生存获益潜力。
03
高危非肌层浸润性膀胱癌：
防线前移，从TURBT辅助治疗到BCG失败后的挽救
对于高危非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC），卡介苗（BCG）膀胱灌注是标准治疗方案，但BCG失败后治疗选择极为有限，不适合或不愿接受根治性膀胱切除术的患者更是长期缺乏有效的保膀胱方案。
四川大学华西医院陈俊儒教授报告的一项Ⅱ期研究，将维迪西妥单抗的应用边界推进到了HR-NMIBC领域。研究设两个队列：A队列为TURBT后接受维迪西妥单抗辅助治疗患者，B队列为BCG治疗失败后接受维迪西妥单抗挽救治疗患者。研究结果显示，A队列中位随访13.4个月，6个月及12个月无复发生存率(RFS)分别为95.2%和73.4%；B队列中位随访17.0个月，3个月临床完全缓解率（cCR）达100%，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。安全性方面，仅4例(14.3%)发生≥3级TRAEs。这一研究表明，维迪西妥单抗在HER2过表达HR-NMIBC患者辅助治疗及BCG失败后挽救治疗中显示出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性。该研究结果支持维迪西妥单抗作为HER2过表达HR-NMIBC保膀胱治疗策略的重要探索方向。
结语
四项研究报告，一个共同的方向：器官留存。
曾几何时，器官切除被视为尿路上皮癌治疗的标准路径。如今，维迪西妥单抗用一系列临床研究，在保肾、保膀胱、早期干预等多个维度实现突破，让“保留”与“根治”不再是单选题。
从高危上尿路尿路上皮癌的保肾，到肌层浸润性膀胱癌的保膀胱，再到高危非肌层浸润性膀胱癌的辅助与挽救，这不仅是治疗窗口的前移，更是治疗理念的进化：从以疾病为中心，转向以患者为中心。对于维迪西妥单抗而言，这并非简单的应用场景拓展，而是对临床价值的深度挖掘。保器官治疗的难点，在于肿瘤控制与功能保留之间的取舍，而维迪西妥单抗积累的系统性证据，正在为这一命题提供更多解法。
当然，保器官治疗仍面临患者筛选标准、联合策略、长期疗效等多重挑战。但方向已经清晰：当肿瘤控制不再以切除器官为代价，尿路上皮癌的治疗目标也正在被重新定义。维迪西妥单抗的积极探索，正是这条路上的一块重要基石。
